L’Istituto Sant’Agostino dedica particolare attenzione ai progetti riabilitativi finalizzati alla cura di malattie rare dei bambini.
Da circa due anni l'ambulatorio ospita due bambini (entrambi di 4 anni) affetti da #SMA, atrofia muscolare spinale che partecipano alla sperimentazione in corso presso l’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma con la somministrazione del farmaco Spinraza, nome commerciale di Nusinersen.
Il protocollo riabilitativo prevede che i soggetti presi in carico, dopo aver effettuato la terapia all’Ospedale di Roma, possano continuare il trattamento riabilitativo nell’ #IstitutoSantAgostino effettuando esercizi di kinesiterapia ed attività di idroterapia alle quali possono partecipare anche i genitori.
Il primo studio clinico con nusinersen su bambini con SMA (di tipo 1 e 2) è stato avviato negli Stati Uniti nel 2013. I trial clinici a seguire, condotti in diversi Paesi, tra cui anche l’Italia, hanno velocemente dato una serie di ottimi risultati. In Italia l’autorizzazione alla somministrazione del farmaco è stata concessa dall’Agenzia italiana del Farmaco (AIFA). In una serie di casi condotti su adolescenti e giovani adulti trattati con Spinraza si è ottenuto una funzione motoria stabile o migliorata e soprattutto una migliore qualità della vita.
